Les médicaments pédiatriques

Publié le 16/09/13

On estime aujourd’hui que les maladies rares débutent dans l’enfance dans 2/3 des cas et que plus de la moitié des cas concernent des enfants de moins de 5 ans. La question des médicaments adaptés aux enfants est donc majeure.

Or, on constate une réelle complexité à développer des médicaments pour les enfants. Il est difficile de prévoir quels effets auront les médicaments sur l’organisme des enfants : ceux-ci n’ont pas le même métabolisme que les adultes et leur organisme peut donc réagir fort différemment. Malgré la difficulté à réaliser des essais cliniques chez l’enfant, les industriels, stimulés par le règlement pédiatrique européen du 12 décembre 2006, ont accéléré le développement de médicaments adaptés aux enfants au rythme d’une dizaine par an.

 

1-    Les enfants malades, des « personnes malades pas comme les autres ».

Clairement, les enfants ont des besoins propres et demeurent une population fragile.

L’Europe compte quelque 100 millions d’« enfants malades » potentiels qui peuvent facilement se soigner pour des maladies courantes (fièvre, gastroentérite, etc.) avec des médicaments spécifiquement conçus pour eux.

Mais, dès qu’il s’agit de pathologies graves, comme dans les maladies rares, la situation est plus délicate : les services hospitaliers qui prennent en charge ces enfants, utilisent souvent des médicaments élaborés pour les adultes, en adaptant empiriquement les doses selon l’âge, le poids et l’état général de l’enfant.

2-    Le règlement pédiatrique européen de 2006 pour changer la donne !

L’objectif principal de ce règlement européen est de pallier le manque de médicaments conçus spécifiquement pour les enfants malades.

Le règlement pédiatrique européen instaure un système, associant obligations et incitations, pour stimuler le développement de médicaments pédiatriques.

Selon ce règlement, les industriels développant un nouveau médicament, destiné à l’adulte mais pouvant être utilisé chez l’enfant, doivent notamment faire valider par l’Agence européenne du médicament (EMA) leur stratégie, présentée sous la forme d’un plan d’investigation pédiatrique (PIP).

Le PIP contient à la fois les mesures prévues pour évaluer la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament dans les différentes tranches d’âges de la population pédiatrique concernée (essais cliniques spécifiques), ainsi que les adaptations envisagées de sa formulation.

En contrepartie, lorsqu’une demande d’AMM ou de modification d’AMM (nouvelles indications) comprend les résultats des études réalisées selon un PIP approuvé par le Comité pédiatrique de l’EMA (PDCO), l’industriel titulaire du brevet, a droit à une prorogation de 6 mois de ses droits de propriété intellectuelle.
Un nouveau type d’AMM a de plus été créé, le PUMA3, ou autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique, accordé exclusivement aux médicaments contenant une substance active n’étant plus protégée par des droits de propriété intellectuelle.