Les médicaments orphelins

Publié le 18/09/13

1-    Les médicaments orphelins, un dispositif novateur à défendre et à renforcer

Depuis les années 1990, on a constaté que certaines pathologies étaient si peu fréquentes que l’industrie pharmaceutique était peu encline à développer les médicaments destinés à les traiter, ou les prévenir, dans les conditions normales du marché. C’est pourquoi l’Europe s’est dotée quelques années après les Etats Unis, le Japon et l’Australie d’un régime d’incitation pour le développement de ces médicaments dits « orphelins » (MO), afin que les personnes atteintes de maladies rares puissent bénéficier d’une qualité de traitement normale. Un texte réglementaire, en date du 16 décembre 1999, a été adopté à cet effet.

Ce règlement détermine d’abord les critères auxquels doivent répondre les médicaments pour être désignés « médicaments orphelins ».
Si ces critères sont remplis, le promoteur doit alors suivre une procédure particulière pour obtenir la désignation de son médicament comme médicament orphelin, qui, si elle aboutit, ouvrira la procédure d’AMM centralisée auprès de l’Agence Européenne du Médicament (EMA).
Le médicament orphelin, une fois autorisé, bénéficiera d’une exclusivité de commercialisation de dix ans prévue pour inciter le développement des médicaments orphelins.

2-    Les médicaments orphelins, les chiffres aujourd’hui

De 2000 à 2012, 65 % des produits pour lesquels une demande a été déposée – soit plus de 1000 produits – ont été « désignés » comme médicament orphelin.

Sur ces 1000 produits, seuls 65 ont obtenu une Autorisation de Mise sur le Marché valable sur l’ensemble du territoire de l’Union européenne, soit plus de 5 produits par an sous désignation orpheline.

Entre 2001 et 2010, 96 produits ont été mis sur le marché pour des personnes atteintes de maladies rares sévères, au pronostic souvent dramatique, ce qui représente environ 10 produits par an.

    On estime un maximum de 8 à 12 médicaments orphelins nouveau par an d’ici 2020.

    5 nouvelles maladies/an bénéficieront de médicaments orphelins dans les 10 prochaines années.

  • En France, 93 % des médicaments orphelins autorisés en Europe sont disponibles.