L’ATU, l’Autorisation Temporaire d’Utilisation

Publié le 18/09/13

L’Autorisation Temporaire d’Utilisation

1-    L’ATU, une exception française à défendre

L’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) est une procédure exceptionnelle, effective depuis 1994, de mise à disposition de médicaments n’ayant pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’objectif des ATU est de permettre l’accès précoce à de nouveaux traitements lorsqu’il y a un réel besoin de santé publique, c’est-à-dire lorsqu’il s’agit de traiter des personnes atteintes de maladie grave et en situation d’impasse thérapeutique. C’est précisément le cas des personnes atteintes de maladies rares.

Notons que ces ATU sont très courantes dans le champ des maladies rares. Ces autorisations ont concrètement permis de traiter plusieurs dizaines de milliers de personnes malades par an. Elles demeurent vitales et doivent donc être constamment défendues. Elles permettent un accès à des médicaments innovants essentiels pour les maladies rares.

2-    Le cadre juridique des ATU

Les ATU sont accordées à titre exceptionnel et temporaire lorsque les conditions suivantes sont réunies :

  • la pathologie concernée est grave ou rare ;
  • il n’existe aucune alternative thérapeutique appropriée et disponible en France ;
  • lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.

De manière schématique, l’ATU peut-être :
–    « de cohorte » lorsqu’elle concerne un groupe de malades.
Elles sont alors demandées par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation du médicament.
Elles sont valables pour une durée d’un an renouvelable.
Elles sont subordonnées à la conclusion d’un PUT, Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de recueil d’information, passé entre l’ANSM et le titulaire des droits d’exploitation.
Elles sont accordées sous réserve qu’une demande d’AMM ait été déposée.

–    « nominative » lorsqu’elle n’est délivrée qu’à un malade déterminé, à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur (ATU nominative protocolisée).
Une telle demande n’est recevable que si une demande d’ATU de cohorte et qu’une demande d’AMM ont été déposées, que des essais cliniques sont conduits en France.
Le médecin prescripteur doit justifier que la personne malade a reçu une information complète des risques encourus et bénéfices escomptés.
Les ATU nominatives sont délivrées pour un délai d’un an maximum, renouvelable.

Il existe des conditions dérogatoires d’octroi des ATU nominatives (ATU nominatives simples) lorsque des conséquences graves pour le patient sont très fortement probables, lorsque le médicament demandé n’est plus commercialisé mais est présumé efficace dans l’indication thérapeutique sollicitée, si l’AMM ou des essais cliniques ont été refusés. Le patient doit être complètement et totalement informé de tous ces éléments.