Hors AMM et RTU

Publié le 18/09/13

LES PRESCRIPTIONS HORS AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHE & ET LES RECOMMANDATIONS TEMPORAIRES D’UTILISATION

1-    Des prescriptions hors-AMM nombreuses dans les maladies rares

On entend par une prescription hors AMM, tout médicament qui peut faire l’objet d’une prescription non conforme à ce qui est prévu dans son autorisation de mise sur le marché (AMM).
En principe, seule l’AMM, condition sine qua non de l’exploitation d’une spécialité pharmaceutique, permet de la rendre disponible. Qui plus est, cette autorisation est circonscrite à des critères d’utilisation appelés « indications thérapeutiques» définissant les seules situations dans lesquelles un médicament peut être prescrit mais aussi à des « conditions d’utilisation » (galénique, posologie, population concernée).
Cependant, ces indications ou ces conditions d’utilisation ne sont pas toujours exhaustives. Elles ne sont en effet accordées qu’en fonction d’une demande des industriels. Si ces derniers ne les sollicitent pas, celles-ci ne figurent pas dans l’AMM. Un médicament peut donc être efficace pour une pathologie qui n’est pas indiquée dans l’AMM.
Au final, face à des indications et des conditions d’utilisation trop restrictives, le médecin, principal prescripteur de médicament se trouve parfois devant une impasse thérapeutique. Il est donc amené, dans certaines situations, à prescrire hors AMM, c’est-à-dire à utiliser un médicament dans une indication thérapeutique ou des conditions d’utilisation non prévues par l’AMM.
En principe, le médecin doit se conformer aux indications et aux conditions d’utilisation de l’AMM. La prescription hors AMM n’est pas pour autant illégale. Dans les maladies rares, elle apparaît même comme une pratique médicalement nécessaire, voire vitale.

2-    Le cadre juridique de la prescription hors-AMM

Jusqu’ici, la pratique du hors AMM n’était pas encadrée. Suite au scandale du Médiator, la loi du 29 décembre 2011 va s’attacher à poser un cadre juridique pour ces prescriptions.
Dorénavant, une spécialité pharmaceutique peut faire l’objet d’une prescription non conforme à son AMM en l’absence d’alternative médicamenteuse appropriée, disposant d’une AMM ou d’une ATU de cohorte, sous réserve que :
–    l’indication ou les conditions d’utilisation considérées aient fait l’objet d’une recommandation temporaire d’utilisation (RTU)  établie par l’ANSM.
OU
–    que le prescripteur juge indispensable, au regard des données acquises de la science, le recours à cette spécialité pour améliorer ou stabiliser l’état clinique de la personne malade.
Toutefois, les prescripteurs ont dorénavant, une obligation d’informer le malade :
–    que la prescription de la spécialité pharmaceutique n’est pas conforme à son AMM et qu’il y a absence d’alternative médicamenteuse appropriée.
–    des risques encourus, des contraintes et des bénéfices susceptibles d’être apportés par le médicament.
–    des conditions de prise en charge, par l’assurance maladie, de la spécialité pharmaceutique prescrite.

3-    La prise en charge à titre dérogatoire de la prescription hors AMM

Le code de la sécurité sociale introduit la possibilité d’une prise en charge ou d’un remboursement, à titre dérogatoire, de toute spécialité prescrite hors AMM et utilisable en ville.
De manière générale la dernière loi Bertrand sur le médicament impacte le code de la sécurité sociale. Aujourd’hui, toute spécialité pharmaceutique faisant l’objet d’une RTU peut faire l’objet, à titre dérogatoire et pour une durée limitée, d’une prise en charge ou d’un remboursement.