Essais cliniques et comités de protection des personnes

Publié le 18/09/13

Le développement d’un médicament du stade expérimental à sa commercialisation s’étend de 7 à 10 ans. Ce délai est difficilement acceptable dans le cadre de pathologies graves et invalidantes comme les maladies rares.

La participation à un essai clinique permet l’avancée de la recherche. En effet, lorsqu’il n’existe pas de traitement, ou que les traitements existants sont inefficaces ou mal tolérés, la participation à un essai clinique permet de bénéficier d’un traitement innovant. Le maintien des essais cliniques est essentiel pour garantir l’accès aux soins de haute technologie.

1.    Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Un essai clinique est une recherche biomédicale organisée et pratiquée sur l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales. Les essais cliniques portant sur les médicaments ont pour objectif d’établir ou de vérifier certaines données d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle façon d’utiliser un traitement connu.
La connaissance des données s’établit sur les modalités de l’absorption du médicament (pharmacocinétique), le mécanisme d’action du médicament (pharmacodynamique) et bien sûr la portée thérapeutique du médicament (efficacité et tolérance). L’essai peut être réalisé chez le volontaire malade ou le volontaire sain.

2.    Qui pilote un essai ?

Un essai clinique est initié par un promoteur qui est la personne physique ou morale prenant l’initiative de l’essai clinique. Il peut s’agir d’un laboratoire pharmaceutique (français ou étranger), d’un prestataire de service, d’une association, d’un établissement de soins, d’une personne physique (par exemple un médecin).
Cet essai clinique est ensuite dirigé par un investigateur. Ce dernier dirige et surveille la réalisation de l’essai clinique. Il s’agit, pour les essais cliniques de médicaments, d’un médecin qui doit justifier d’une expérience appropriée.
Enfin dans le cas ou le promoteur confie la réalisation d’un essai clinique à plusieurs investigateurs (essais multicentriques), il désigne parmi ceux-ci un investigateur coordonnateur.

3.    Le rôle des Comités de Protection des Personnes et des associations de malades.

Pour débuter, l’essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (CPP) et une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
Le CPP, composé  de représentants d’usagers du système de santé, rend son avis sur les conditions de validité de la recherche, au regard de  la protection des personnes, notamment la protection des participants (respect des droits des malades).

Aller plus loin :
– Découvrir Le guide pratique de la recherche
Participer à un essai clinique – Financement des essais par l’AFM-Téléthon  (ceux pour neuromusculaires comme pour les autres maladies rares)