Représentations institutionnelles

Depuis la création du collectif, il s’est développé une véritable « culture Alliance » où l’action mutuelle et la solidarité dépassent les intérêts individuels et les préoccupations de chaque association. L’Alliance Maladies Rares est ainsi devenue un lieu d’information, de formation et d’entraide où la convivialité, l’échange et le partage des expériences jouent un rôle essentiel.

En quelques années, l’Alliance s’est aussi imposée comme l’interlocuteur incontournable des pouvoirs publics : ministères de la santé, de la recherche et des personnes handicapées.

L’Alliance est présente dans les instances suivantes :

  • COSPRO : Le Comité de Suivi et de Prospective de Plan National Maladies Rares 2011-2014 (COSPRO)  qui est le garant de la mise en œuvre du plan. Il détient un rôle majeur d’aide à la décision stratégique ; il met en œuvre les mesures du plan et propose, en cours d’exécution du plan, les évolutions qui sembleraient nécessaires.
  • ANSM : L’Agence Nationale de la Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) a pour mission d’offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients ; garantir la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie, depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après autorisation de mise sur le marché.
  • CNS : La Conférence nationale de santé permet aux acteurs du système de santé d’exprimer leurs points de vue sur les politiques de santé, relaie les demandes et les besoins de la population, et favorise le dialogue entre les usagers, les professionnels, les autres acteurs et les responsables politiques.
  • CNCPH : Le Conseil national consultatif des personnes handicapées (CNCPH) qui assure la participation des personnes handicapées à l’élaboration et à la mise en œuvre des politiques les concernant, veille aux bonnes conditions d’exercice de la fonction de coordination des Conseils départementaux consultatifs des personnes handicapées et évalue la situation matérielle, morale et financière des personnes handicapées.
  • GRAM, Groupe de réflexion associations de malades de l’INSERM. L’INSERM a la responsabilité d’assurer la coordination stratégique, scientifique et opérationnelle de la recherche biomédicale.
  • La Haute Autorité de Santé (HAS)  a pour objectif de renforcer la qualité en santé, afin d’assurer à tous les patients et usagers un accès pérenne et équitable à des soins aussi efficaces, sûrs et efficients que possible.
  • Le Comité d’Entente des associations représentatives des personnes handicapées et de parents d’enfants handicapés permet aux associations de définir une stratégie commune vis-à-vis des différents financeurs du handicap. Plus largement, il constitue un interlocuteur privilégié de l’État.
  • L’Agence de la Biomédecine exerce ses missions dans quatre domaines : le prélèvement et la greffe, la procréation, l’embryologie et la génétique humaines. C’est l’autorité de référence sur les aspects médicaux, scientifiques, juridiques et éthiques liés à ces questions.
  • Le Haut Conseil des Biotechnologies est une instance chargée d’éclairer la décision publique sur toutes questions intéressant les biotechnologies.
  • La Fondation maladies rares a pour principaux objectifs de mettre en lien et de fédérer les acteurs de la recherche et du soin dans les maladies rares, et de financer, sur la base d’appels d’offres pluri-annuels, les projets de recherche ciblés sur les maladies rares, sans restriction du type de maladie ni de champ disciplinaire.
  • La Commission nationale de pharmacovigilance est notamment chargée d’évaluer les informations sur les effets indésirables des médicaments.

Représentations au sein de structures de la Plateforme maladies rares : (MAJ mars 2016)

Fondation maladies rares – Conseil d’administration
Fondation maladies rares – Conseil Scientifique
Généthon – Conseil d’administration
MRIS Conseil d’administration
Eurordis / Board
Eurordis / Groupe « 2019 Année Européenne des maladies rares »
Rare Diseases International / Comité de préfiguration (PAF)
RareConnect / Comité d’orientation

Autres représentations au sein d’instances extérieures :

CISS – Conseil d’administration
CISS – Commission technique permanente CTP (donne des sujets au CA)
ANSM – Conseil d’administration
ANSM – comité interface
ANSM – Commission pédiatrique
ANSM – sous groupe de travail associations-pédiatrie et médicaments
ANSM – Comité de déontologie
HAS – Commission de transparence
CNCPH
Comité d’entente (questions handicap, accessibilité)
BNDMR (groupe codification)
BNDMR (comité scientifique )
BNDMR (comité de pilotage)
LEEM Groupe Maladies Rares
GRAM
INSERM-Comité éthiques
INSERM-Comité éthiques (évaluation)
Agence de la Biomédecine (Conseil d’orientation)
INSERM – Comité pédiatrie