Quels sont les traitements possibles ?

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C’est une question fréquente à laquelle il est bien difficile de répondre. Il existe plus de 7 000 maladies rares, très différentes les unes des autres. Il existe des traitements connus pour certaines maladies, mais bien souvent il n’en existe pas de spécifiques. Parfois ces traitements permettent de soigner une maladie, d’autres d’en retarder l’évolution, et d’autres simplement d’en atténuer les effets. Les recherches sont nombreuses sur les maladies rares. L’AFM-Téléthon permet de soutenir de nombreux programmes de recherche sur les maladies rares (se reporter à la fiche sur les associations et la recherche). Mais le chemin de la recherche à la mise à disposition des patients d’un traitement efficace est très long et complexe et de nombreux malades atteints de maladies rares n’ont pas encore un traitement pour soigner leur maladie. Une liste des médicaments pour les maladies rares est disponible sur le site d’Orphanet, la base de données sur les maladies rares.

La liste des médicaments disponibles pour les maladies rares

La base de données sur la maladies rares, Orphanet, tient à jour une liste des médicaments mis sur le marché européen pour les maladies rares. Ils sont dits « médicaments orphelins » au regard du statut de nombreuses maladies rares encore aujourd’hui orphelines de traitements.

La publication des médicaments orphelins :

http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdf

EURORDIS (fédération d’associations de patients et de personnes actives dans le domaine des maladies rares en Europe) a joué un rôle important dans le processus de développement de ces médicaments à travers sa participation au sein du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), mais aussi dans l’élaboration et l’adoption des règlements de l’Union Européenne concernant les médicaments orphelins (1999), les médicaments pédiatriques (2006) et les médicaments de thérapie innovante (2007).

La suite sur : http://www.eurordis.org/fr/content/notre-role

Le Leem regroupe les entreprises du secteur de l’industrie pharmaceutique en France.

http://www.leem.org/rubrique/202458

Déclarer un effet indésirable dû à la prise d’un ou plusieurs médicaments

Si vous, ou un proche, avez des effets indésirables dus à un ou plusieurs médicaments pris pour une maladie rare, vous pouvez les déclarer. C’est important et utile pour renforcer la pharmacovigilance. Maladies Rares Info Services peut alors vous accompagner dans cette démarche. Pour contacter Maladies Rares Info Services :

Les informations citées sur cette page ne sont pas exhaustives. Leur source provient des références mentionnées dans cette fiche.

En savoir +

La base de données des médicaments pour les maladies rares (Orphanet)

http://www.orpha.net/consor/www/cgi-bin/Drugs.php?lng=FR

Plateforme « effets indésirables » de Maladies Rares Info Services

Ligne téléphonique : 01 56 53 81 36

Mail :

http://www.maladiesraresinfo.org/ecoute/par-e-mail.html

Ch@t : http://www.maladiesraresinfo.org/ecoute/chat-ferme.html

ANSM – Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé

http://ansm.sante.fr/Declarer-un-effet-indesirable/Comment-declarer-un-effet-indesirable/Declarer-un-effet-indesirable-mode-d-emploi/(offset)/0