Qu’est ce qu’un essai clinique ?

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Les essais cliniques constituent une étape cruciale dans l’amélioration de la prise en charge des patients. Ils sont très encadrés en France par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et par les comités de protection des personnes (CPP). Près de 15 ans sont nécessaires pour qu’une molécule d’intérêt thérapeutique devienne un « vrai médicament », et de nombreuses molécules ne deviendront pas un médicament en raison de leur faible efficacité ou de leur toxicité.

La réglementation française

Pour démarrer en France, un essai clinique doit recevoir l’avis favorable d’un comité consultatif de protection des personnes (CPP) et une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

En outre, toute personne volontaire pour participer à la recherche biomédicale doit, préalablement à sa participation, recevoir une information claire délivrée par l’investigateur (objectif de la recherche, méthodologie, durée, bénéfices attendus, contraintes, risques prévisibles…), le droit de refuser de participer à une recherche, le droit de retirer son consentement et consentir à sa participation à la recherche attestée par la signature d’un document de « consentement ».

Les phases de la recherche

Parmi les étapes clés du développement d’un médicament, la phase préclinique permet d’évaluer une molécule sur des cellules en culture (in vitro) et chez l’animal (in vivo).

La phase clinique permet ensuite de passer chez l’homme, pour tester la molécule chez des personnes saines puis évaluer sa sécurité et son intérêt chez des malades. L’évaluation clinique d’un candidat médicament marque le début de son expérimentation chez l’homme. L’objectif est d’évaluer la sécurité du médicament et son efficacité chez des volontaires sains ou malades. Le médicament pourra arriver sur le marché si sa balance bénéfice/risque est positive, c’est-à-dire si son bénéfice pour la santé est supérieur à ses inconvénients potentiels.

L’évaluation clinique repose sur trois phases : la phase I (premier test chez l’homme sur une petite population généralement accueillie quelques jours en milieu hospitalier), la phase II (détermine la dose minimale efficace du médicament et ses éventuels effets indésirables), la phase III (phase finale avant la mise sur le marché qui peut durer plusieurs années, permet d’évaluer l’efficacité du médicament sur une cohorte de patients beaucoup plus importante avec des volontaires le plus souvent répartis en deux groupes afin de comparer l’efficacité du candidat médicament à un traitement de référence (s’il en existe un) ou à un placebo), et la phase IV (après la mise sur le marché, permet de suivre l’utilisation du médicament à long terme dans des conditions réelles d’utilisation afin de détecter des effets indésirables rares, des complications tardives ou encore des biais de prescription).

Enfin, si le médicament s’avère sûr et efficace, l’entreprise qui souhaite le commercialiser doit encore patienter un à trois ans pour obtenir une autorisation de mise sur le marché par les autorités sanitaires ainsi qu’un prix et un taux de remboursement si le médicament y est éligible. L’autorisation de mise sur le marché est le feu vert à la commercialisation d’un médicament. Alors seulement, le médicament gagnera les rayons des pharmacies. La pharmaco-épidémiologie qui inclut la pharmacovigilance prend alors le relais pour évaluer la sécurité du médicament et son bénéfice thérapeutique en situation « réelle ».

La suite sur : http://www.inserm.fr/thematiques/sante-publique/dossiers-d-information/medicament-de-l-eprouvette-a-la-pharmacie

La liste des essais clinque pour les maladies rares

 

Les informations citées sur cette page ne sont pas exhaustives. Leur source provient des références mentionnées dans cette fiche.

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