Maladies rares et remboursements

Il existe actuellement différents modes de prise en charge des maladies orphelines au titre des affections de longue durée. Certaines maladies rares sont reconnues au titre d’une ALD 30 lorsque la pathologie rare, ou l’un de ses symptômes, figure sur la liste. D’autres sont regroupées dans une même ALD. Lorsque la pathologie rare ne figure pas sur la liste des 30 affections exonérantes, la maladie rare peut alors être reconnue, si les éléments médicaux le permettent, au titre d’une ALD hors liste (ALD 31).
Dans l’une ou l’autre de ces situations, le patient bénéficie de l’exonération du ticket modérateur pour les soins et les traitements remboursables par l’Assurance Maladie dès lors qu’ils sont liés à la pathologie reconnue au titre d’une ALD.

Les guides patients ALD de la HAS sont remis par le médecin traitant à tout nouveau patient admis en ALD. Ils sont complémentaires du guide de l'Assurance maladie. La prise en charge de votre affection de longue durée adressé au patient par son organisme d'assurance maladie. Ces guides ont pour objectif d'informer le patient sur sa maladie et son traitement. Ils facilitent le dialogue entre le patient et le médecin et mentionnent également d'autres sources d'informations que le patient peut contacter.

Certains produits de santé prescrits dans le cadre du traitement de la maladie rare ne bénéficient d’aucun remboursement. (dispositifs médicaux, produits prescrits en dehors de leur AMM,…).
L’article 56 de la loi de financement de la Sécurité Sociale pour 2007 n°2006-1640 du 21 décembre 2006 prévoit que, lorsqu’il n’existe pas d’alternative appropriée, toute spécialité pharmaceutique, tout produit ou toute prestation prescrit en dehors du périmètre des biens et services remboursables pour le traitement d’une affection longue durée ou d’une maladie rare, peut faire l’objet, à titre dérogatoire et pour une durée limitée, d’une prise en charge ou d’un remboursement, et à condition que la spécialité, le produit ou la prestation figure dans un avis ou une recommandation relatifs à une catégorie de malades formulés par la Haute Autorité de Santé (HAS).
Le décret n°2008-211 du 3 mars 2008 précise les conditions dans lesquelles la HAS pourra être saisie d’une demande de cette nature ainsi que le délai qui lui est imparti pour se prononcer.

L’une des mesures du Plan National Maladies Rares 2005-2008 consiste à mettre en place une cellule dédiée aux maladies rares afin de sensibiliser les caisses d’Assurance Maladie à la prise en charge particulière des patients concernés par des maladies orphelines.
Cette cellule a été mise en place à la CNAMTS en 2007. Elle a pour mission de faciliter la gestion des demandes de prise en charge en ALD pour les pathologies rares au niveau des échelons locaux du service médical et constitue un appui technique pour les médecins conseils.
Elle peut être saisie par le médecin-référent ou le coordonnateur du centre de référence.