Les maladies rares en Europe
Mis à jour le
13/01/2010
Les maladies orphelines et pathologies rares en Europe
La santé publique demeure une prérogative des états-membres. Dans ce domaine, l’Europe ne peut produire de règlements, ni de directives, seulement des recommandations qui n’ont pas force de loi, mais incitent fortement à la coordination des politiques.
A la suite du rapport d’Annie Wolf, les maladies rares s’inscrivent néanmoins comme une priorité forte de l’Europe depuis 1995, date à laquelle déjà le Conseil de l’Union européenne adopte une résolution faisant des maladies orphelines une priorité de santé publique pour l’Europe.
Depuis 1999, les pathologies rares sont reconnues comme une priorité des trois programmes d’action communautaire en santé publique. Ainsi, un programme d'action communautaire relatif aux maladies rares, y compris génétiques, est adopté pour la période allant du 1er janvier 1999 au 31 décembre 2003. En tant que premier effort de l'UE en la matière, une attention particulière est accordée à l'amélioration des connaissances et de l'accès à l'information sur ces maladies orphelines.
Le 16 décembre 1999, à l’initiative de la France et grâce au lobbying d’Eurordis, le Parlement européen et le Conseil adoptent le règlement (CE) n°141/2000 concernant les médicaments orphelins. Ce règlement incite l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à développer et à commercialiser les médicaments orphelins (incitations fiscales, assistance au protocole, exclusivité de 10 ans,…). Un Comité des médicaments orphelins (COMP), institué au sein de l’Agence européenne du médicament (EMEA) en avril 2000, est chargé d’examiner les demandes de désignation et d’assister la Commission dans les discussions relatives aux médicaments orphelins
Les maladies rares constituent désormais l'une des priorités du deuxième programme d'action communautaire dans le domaine de la santé pour la période 2008-2013. Conformément aux programmes de travail de la DG SANCO pour la mise en ouvre du programme de santé publique, les deux grandes lignes d'action sont l'échange d'informations dans le cadre des réseaux européens existants et le renforcement de la coopération transnationale.
Le 11 novembre 2008, l’Union Européenne adopte une Communication de la Commission intitulée « Maladies rares : un défi pour l’Europe ». Cette Communication définit une stratégie communautaire globale destinée à aider les États membres en matière de diagnostic, de traitement et de soins pour les 36 millions d’européens atteints de maladies orphelines. Cette stratégie s'articule autour de trois grands axes d'action, qui consistent à :
• améliorer la reconnaissance et la visibilité des maladies rares,
• soutenir les plans nationaux consacrés aux maladies rares dans les États membres,
• renforcer la coopération et la coordination dans le domaine des maladies rares au niveau européen.
Le 9 juin 2009, la Conseil européen des ministres de la Santé adopte une Recommandation relative à une action européenne dans le domaine des pathologies rares. Cette « Recommandation » revêt une importance particulière parce qu'elle met en avant la nécessité d’une action concertée, tant au niveau national qu’européen, afin de :
• Faire en sorte que les maladies orphelines fassent l'objet d'un codage approprié et d'une traçabilité effective dans tous les systèmes d'information sur la santé ;
• Encourager la recherche dans le domaine des maladies rares ;
• Recenser les centres d'expertise au niveau national et encourager leur participation à des réseaux européens ;
• Soutenir la mise en commun d’expertise à l’échelle de l’Europe ;
• Inciter les États membres à mettre en commun leurs connaissances sur la valeur ajoutée thérapeutique ou clinique des médicaments orphelins au niveau communautaire ;
• Encourager l’"empowerment" des malades et de leurs représentants en les impliquant à tous les stades du processus de prise de décision sur les politiques à mettre en œuvre dans le domaine des maladies orphelines;
• Assurer la viabilité à long terme des infrastructures mises en place dans les domaines de l'information, de la recherche et des soins pour les pathologies rares.
Ce texte est le point d’orgue d’un processus législatif qui a ouvert la voie à la reconnaissance des maladies rares comme une priorité de santé publique en Europe, et qui a débuté avec la consultation publique sur les maladies orphelines en novembre 2007. Bien que les communications et les recommandations n’aient pas une valeur légale pour les états membres, elles ont néanmoins une influence politique majeure. Elles visent à aider à élaborer et à mettre en œuvre les stratégies politiques nationales qui dépendent de la responsabilité individuelle des états membres et non pas des législations européennes.
A la suite du rapport d’Annie Wolf, les maladies rares s’inscrivent néanmoins comme une priorité forte de l’Europe depuis 1995, date à laquelle déjà le Conseil de l’Union européenne adopte une résolution faisant des maladies orphelines une priorité de santé publique pour l’Europe.
Depuis 1999, les pathologies rares sont reconnues comme une priorité des trois programmes d’action communautaire en santé publique. Ainsi, un programme d'action communautaire relatif aux maladies rares, y compris génétiques, est adopté pour la période allant du 1er janvier 1999 au 31 décembre 2003. En tant que premier effort de l'UE en la matière, une attention particulière est accordée à l'amélioration des connaissances et de l'accès à l'information sur ces maladies orphelines.
Le 16 décembre 1999, à l’initiative de la France et grâce au lobbying d’Eurordis, le Parlement européen et le Conseil adoptent le règlement (CE) n°141/2000 concernant les médicaments orphelins. Ce règlement incite l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à développer et à commercialiser les médicaments orphelins (incitations fiscales, assistance au protocole, exclusivité de 10 ans,…). Un Comité des médicaments orphelins (COMP), institué au sein de l’Agence européenne du médicament (EMEA) en avril 2000, est chargé d’examiner les demandes de désignation et d’assister la Commission dans les discussions relatives aux médicaments orphelins
Les maladies rares constituent désormais l'une des priorités du deuxième programme d'action communautaire dans le domaine de la santé pour la période 2008-2013. Conformément aux programmes de travail de la DG SANCO pour la mise en ouvre du programme de santé publique, les deux grandes lignes d'action sont l'échange d'informations dans le cadre des réseaux européens existants et le renforcement de la coopération transnationale.
Le 11 novembre 2008, l’Union Européenne adopte une Communication de la Commission intitulée « Maladies rares : un défi pour l’Europe ». Cette Communication définit une stratégie communautaire globale destinée à aider les États membres en matière de diagnostic, de traitement et de soins pour les 36 millions d’européens atteints de maladies orphelines. Cette stratégie s'articule autour de trois grands axes d'action, qui consistent à :
• améliorer la reconnaissance et la visibilité des maladies rares,
• soutenir les plans nationaux consacrés aux maladies rares dans les États membres,
• renforcer la coopération et la coordination dans le domaine des maladies rares au niveau européen.
Le 9 juin 2009, la Conseil européen des ministres de la Santé adopte une Recommandation relative à une action européenne dans le domaine des pathologies rares. Cette « Recommandation » revêt une importance particulière parce qu'elle met en avant la nécessité d’une action concertée, tant au niveau national qu’européen, afin de :
• Faire en sorte que les maladies orphelines fassent l'objet d'un codage approprié et d'une traçabilité effective dans tous les systèmes d'information sur la santé ;
• Encourager la recherche dans le domaine des maladies rares ;
• Recenser les centres d'expertise au niveau national et encourager leur participation à des réseaux européens ;
• Soutenir la mise en commun d’expertise à l’échelle de l’Europe ;
• Inciter les États membres à mettre en commun leurs connaissances sur la valeur ajoutée thérapeutique ou clinique des médicaments orphelins au niveau communautaire ;
• Encourager l’"empowerment" des malades et de leurs représentants en les impliquant à tous les stades du processus de prise de décision sur les politiques à mettre en œuvre dans le domaine des maladies orphelines;
• Assurer la viabilité à long terme des infrastructures mises en place dans les domaines de l'information, de la recherche et des soins pour les pathologies rares.
Ce texte est le point d’orgue d’un processus législatif qui a ouvert la voie à la reconnaissance des maladies rares comme une priorité de santé publique en Europe, et qui a débuté avec la consultation publique sur les maladies orphelines en novembre 2007. Bien que les communications et les recommandations n’aient pas une valeur légale pour les états membres, elles ont néanmoins une influence politique majeure. Elles visent à aider à élaborer et à mettre en œuvre les stratégies politiques nationales qui dépendent de la responsabilité individuelle des états membres et non pas des législations européennes.